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新技術突破孕育巨大市場空間�；�因編輯技術飛躍發展，操作簡便性、通用性不斷提升，使用成本持續下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因編輯技術的大規模普及，為基因編輯技術的商業化奠定了基礎。從免疫細胞治療（CAR-T/TCR－T）到遺傳缺陷修復，基因編輯技術的下游應用為徹底治愈腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開辟了全新的路徑。作為基因工程革命性手段，孕育著巨大市場空間。

商業化進程迅速，資本化行為活躍。基因編輯技術的產業鏈初步形成，上中游包括高校以及產品和服務類供應商，分別提供專利授權、試劑開發及核酸序列設計合成、以及應用技術開發和轉化；主要終端用戶包括生物技術和制藥公司、學術研究機構以及合同研發機構（CRO）�？鐕�大藥企也紛紛牽手基因編輯公司，大筆布局基因治療藥物開發。其中3家相關公司，尚處在業務培育的早期階段，已獲得總計3.37億美元的風險投資。然而專利問題的懸而未決和倫理的限制，為相關企業發展帶來了一定不確定性。

中國市場迎風起舞，迎來發展機遇。我國在基因治療領域保持世界領先優勢，擁有全球首個批準上市的基因治療藥物，早于美國同類藥物獲批12年�；�因編輯作為基因治療的底層技術，我國同樣居世界前列，有望延續領先優勢。目前，政策上的監管尚處于真空期，為下游應用的進一步探索開放了一定的自主性。當前國內相關企業主要集中在試劑盒開發和CRO形式的技術服務上，以CAR－T為代表的基因治療技術臨床探索初步展開。

行業前景廣闊，但相關公司培育時間相對漫長。A相關上市公司處于產業培育的早期階段，發展前景有一定的不確定性，但也有產業方向的先行者。從目市場布局、先發優勢和技術路徑等角度考慮，上市公司受益標的包括：①勁嘉股份：與基因編輯領軍人物黃軍就合作，探索地中海貧血疾病基因修復；②東富龍：子公司伯豪生物提供利用基因編輯工具CRISPR技術的研究服務；③銀河生物：參股公司南京生物擁有先進的基因編輯模式動物技術。

1.神奇“基因剪刀”，掀起基因工程新高潮

現代分子生物學和基因工程研究的本質之一，就是致力于以人為之力對抗或加快物競天擇的被動選擇。然而傳統的基因工程技術往往轉化效率低下，限制條件眾多，并且造價昂貴，大多淪為了僅供瞻仰的科學藝術品。

近幾年，隨著基因編輯技術的逐漸普及，尤其是簡便、廉價的第三代技術CRISPR／Cas9的出現，掀起了基因工程領域的新高潮。改寫基因密碼的能力形同擁有“上帝之手”，在技術的推動下，人類有望走向一個生命“自由定制”、掙脫生老病死的綺麗未來。

CRISPR/Cas9基因編輯技術被《科學》雜志評為年度十大科技突破之首，這是該技術繼之后的再一次入選。我國科學家黃軍就的研究團隊使用CRISPR技術首次實現成功修改人類胚胎DNA，展現了基因編輯技術徹底修正遺傳缺陷的潛力。隨后，英國用基因編輯方法改造的細胞治療技術治愈了白血病。神奇的“基因剪刀”鋒芒畢露，作為革命性的技術創新，掀起了學術界、產業界和資本界的巨大浪潮。

1.1.技術持續進步，源代碼修改普及在望

基因編輯技術是一種可以在基因組水平上對DNA序列進行改造，從而改變遺傳性狀的操作技術。其應用和普及使得基因水平的遺傳缺陷修復，以及徹底治愈白血病、艾滋病等其他惡性疾病成為了可能基因編輯歷經多年發展，操作簡便性、通用性不斷提升，使用成本持續下降，先后出現了幾代技術路徑，主要包括ZFN,TALEN，以及CRISPR/Cas9技術。尤其是第三代CRISPR/Cas9系統，因其廉價、簡便、通用性強的特性，及可以修改生殖細胞的強大功能，得到了科研領域的大規模應用，并在臨床應用上展現了巨大前景。

不同于ZFN和TALEN兩種技術，CRISPR/Cas9是天然存在的核酸酶技術，且CRISPR/Cas9的構建僅需設計與靶序列互補的短鏈RNA即可，過程相對TALEN更為簡單和廉價，操作效率和簡便性大大提高。

過去的基因工程技術往往具有物種局限性，通用性差，CRISPR基因編輯技術則可以用在此前不能被編輯的組織和物種上，自問世以來便以星火燎原之勢席卷了整個科研領域，不僅實現了模式生物上的“定制化”以及基因缺陷修復，而且能夠精確指導干細胞分化，有利于開發移植器官和再生療法；更重要的是，過往基因工程技術僅實現了對體細胞的修改，如血液細胞、視網膜細胞或者是胰腺細胞；而CRISPR使得人為編輯特種細胞（包括人類生殖細胞，受精卵或者是胚胎）成為可能，這意味著被修改的基因將可被遺傳繼承，徹底糾正遺傳缺陷。我國科學家黃軍就使用CRISPR技術首次成功實現修改人類胚胎DNA，其本人入選《自然》雜志度十大人物。

1.2.應用前景廣闊，開辟臨床治療新路徑

基因編輯技術在農業種植業和養殖業、以及醫學上基因治療領域展現了巨大應用前景，尤其借助CRISPR技術，在傳染性疾病、遺傳病、罕見病、腫瘤以及器官移植等領域開辟了全新的路徑。

基因編輯的臨床應用分為體外編輯和體內編輯，體外編輯主要用于對T細胞（即CAR－T和TCR－T）或干細胞進行修改，用以腫瘤和血液系統疾病的治療；體內編輯是將攜帶CRISPR／Cas9的病毒載體注射入體內，對體細胞直接編輯，以對抗艾滋病、乙肝等病毒性疾病，或修復一些無臨床有效治療手段的遺傳病。目前CAR－T細胞治療液體瘤即將開始臨床III期試驗，進展最快的基因編輯抗艾滋病藥物已推進至臨床II期。

目前有6000多種疾病被確認與基因組異常相關，包括常見單基因疾病鐮刀貧血癥、血友病等,以及其他罕見病，例如黏多糖貯積癥III型，每70000人才會發現1例。這些疾病在臨床上往往缺少有效治療方法，基因編輯技術的崛起為飽受痛苦的患者和家庭燃起新的治療希望。

此外，CRISPR技術修改人類胚胎基因組的成功，盡管技術上還有不成熟之處，但昭示著未來不僅可以通過干預手段修正遺傳缺陷，甚至可以隨心所欲地通過修改人類基因組信息來控制表達性狀，基因編碼上實現定制化也將成為可能。

細胞治療領域是基因編輯技術目前階段的最重要應用，根據市場調查公司MARKETSANDMARKETS的報告，全球基因編輯市場最大的應用領域就集中在細胞治療。國際上的免疫細胞治療先鋒企業諾華、Juno等紛紛全面牽手基因治療公司，合作開展技術研發。

2.商業化應用全面展開，資本助力產業前行

2.1.商用化進程一日千里，千億美元市場方興未艾

咨詢公司BCG的市場調查報告顯示，過去五年生物科技領域在基因編輯技術平臺上開發的專利技術呈現井噴式增長，2010-復合增長率高達41%。從技術路徑上來看，以CRISPR技術發展最為迅速，TALEN和ZFN技術緊隨其后。

僅美國和歐盟授權的基于CRISPR技術平臺的專利技術多達80項，專利主體既包括科研機構也包括企業，說明該技術已經從學術研究領域向商業化應用迅速轉化，并得到快速推廣。

根據市場調查公司MARKETSANDMARKETS預測,全球基因編輯市場規模為18.45億美元。由于目前基因編輯技術的下游應用尚處于臨床試驗或臨床前研發階段，產值規模受限，我們預計，隨技術進一步成熟，應用范圍進一步拓寬，基因治療藥物層出不窮，參考全球腫瘤靶向藥物銷售規模，未來全球基因編輯終端市場規模有望達到上千億美元。

2.2.產業鏈分化初具雛形，基因治療開發風起云涌

目前，基因編輯技術的商業化應用在主要包括科研和制藥兩大領域，上游包括作為高校以及產品和服務類供應商，分別提供專利授權，試劑開發及核酸序列設計合成，基因編輯應用技術開發及轉化，主要終端用戶包括生物技術和制藥公司、學術研究機構以及合同研發機構（CRO）。

提供試劑開發及核酸序列設計合成的產品類供應商仍然集中在幾大實驗室耗材專業供應商，包括NewEnglandBiolabs,Sigma-Aldrich,ThermoFisher,以及Gen,IntegratedDNATechnologies,HorizonDiscovery,TransposagenBiopharmaceuticals等公司；而技術開發類的著名基因編輯公司包括CaribouBioscience、CrisprTherapeutics、EditasMedicine、IntelliaTherapeutics,Cellectis,Sangamo和PrecisionBiosciences，主要商業模式是與大藥企合作開發或獨立開發再進行授權轉化，前三家公司分別由CRISPR三大先驅人物JenniferDoudna,EmmanuelleCharpentier和張鋒建立。

目前，國內相關企業主要集中在試劑盒開發和CRO形式的技術服務商（主要是用于藥物研發的模式動物篩選模型構建），基因治療的臨床前探索初步展開。

2.3.糧草未動，資本先行

基因治療公司作為高回報的初創型科技企業，同樣獲得了金融資本的青睞。以來，5家基因治療公司在A／B輪融資中，總計獲得3.74億美元的風險投資，其中EditasMedicine兩輪融資額達到1.63億美元，CrisprTherapeutics和IntelliaTherapeutics融資額分別為8900萬美元和8500萬美元，其中不乏富達、蓋茨基金、谷歌風投等著名投資機構，反映了相關公司在資本市場的炙手可熱程度。近日，Editas已披露招股書，即將開啟IPO，計劃募集1億美金。

生物科技領域的創新往往由基礎研究推動，需經歷由學術領域向商業化轉化的過程。由于科研成果的開源性，生物科技know－how的門檻相對較低，能夠快速進行實踐模仿，但后續研發的過程經常需要超出想象的資金和人力投入。這種行業特性為資本大展拳腳提供了用武之地，具備了產業與資本高度結合的先天屬性，資本的大量投入將極大地推動產業的發展壯大。

3.專利與倫理，不可忽視的制肘藩籬

3.1.專利之爭：誰將成為基因編輯領域的“高通”？

CRISPR技術巨大的商業化應用前景引發了發明人之間的專利紛爭。涉及的雙方中，一方是加州伯克利大學的JenniferDoudna教授及其合作者德國亥姆霍茲醫學研究中心的EmmanuelleCharpentier教授，另一方是來自麻省理工的張鋒。

JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier領導的合作團隊最先在《科學》雜志上發表了利用CRISPR-Cas9進行基因組編輯的技術，他們申請的專利包含了該技術在不同種類細胞中應用，共計155項聲明，其優先日期是5月25號。而張鋒團隊也使用CRISPR-Cas9對真核生物上基因組進行了編輯,4月15日，張鋒被批準了CRISPR在真核細胞或者任何有細胞核的物種中使用專利權，意味著他們擁有在除細菌外的任何生物中使用CRISPR的權力，其專利的優先日期是在12月12號，晚于Doudna和Charpentier申請的專利中的優先日。目前兩方各執一詞，專利歸屬至今尚無定論。專利權歸屬在產業發展鏈條中至關重要，因為在科技研發公司的商業模式中，專利授權費是攫取巨額利潤的重要方式，尤其是壟斷性科技企業，

依靠一次性授權費以及終端銷售額提取專利使用分成，成為產業鏈上利潤沉淀的主要環節。同時，專利持有人通過廣泛授權，推進下游公司和合作伙伴的技術開發，進而納入到自身的技術平臺體系中，不斷加強自身的產業鏈地位，比較典型的企業有無線電通信技術研發公司高通，以及半導體行業微處理器研發公司英國ARM控股。CRISPR作為一種底層技術，擁有相似之處，而懸而未決的專利問題將給下游企業對技術的開發使用帶來了一定的不確定性。

3.2.倫理之辯：科學家可否擁有“上帝之手”？

中山大學黃軍就教授利用CRISPR技術，成功修改了多個人類三原核受精卵（一個卵細胞和兩個精子結合）中地中海貧血癥相關的編碼血紅蛋白beta亞基的基因HBB，這是第一次發表編輯人類胚胎基因組的研究。盡管研究人員采用的是不能發育成正常胚胎的三原核受精卵，盡力規避了倫理問題，仍然在國際范圍內引起軒然大波。

CRISPR技術修改人類胚胎基因組的成功，意味著創造可遺傳的基因修飾成為了可能，未來不僅可以用于修正遺傳缺陷，而且可以隨心所欲地通過修改基因組信息來控制表達性狀，定制化嬰兒有望誕生，并且遺傳信息將代代相傳。因此，倫理上地反對者們認為，CRISPR用于修改人類生殖細胞，不僅帶來了不確定的副作用，更嚴重的是，基因的定制化將為形成新的社會不公平、歧視甚至沖突打開了一扇門。

國際上，各國在監管層面對于干預人類生殖細胞基因的問題態度不一。日本學者MotokoArabki和TetsuyaIshii于發表的研究顯示，全世界39個有相關政策法規的國家中，有29個國家通過立法明令禁止（加拿大和歐洲主要國家）；另有4個國家，包括中國、印度、愛爾蘭和日本，通過指南和管理條例來管制約束；其余國家例如俄羅斯等，政策的立場則相對模糊。目前國際主流國家對于生殖細胞干預極其謹慎，僅有少數國家留有余地。美國沒有命令禁止，但是相關研究受到FDA和NIH（美國國立衛生院）的嚴格約束，英國等國家允許使用14天以下的胚胎用于科學研究。

基因編輯時代的若想更進一步，進入生命體定制時代，打開更大的想象空間，仍需突破巨大的倫理鴻溝。

12月，備受矚目的“人類基因編輯國際峰會”達成共識：基因編輯技術不應用于準備建立妊娠的人類胚胎，即反對“定制”嬰兒，但并未禁止編輯胚胎或生殖細胞的基礎研究，同時指出，隨著科學研究和社會認識的發展，生殖細胞編輯的臨床使用應當進行重新考量，為未來基因編輯技術的進一步應用拓展留下了余地。

4.中國迎風起舞，把握歷史發展機遇

4.1.回顧歷史，基因治療領域領跑世界10年

在基因治療領域，我國近十多年來一直保持著世界領先優勢�；�因治療興起于1990s年代，使用重組病毒載體作為基因治療手段的臨床試驗在世界范圍內大規模開展，然而當時的試驗中重組病毒載體往往不能在基因組正確位?插入，導致表達蛋白效率不高，或者插斷某些基因導致癌癥。

2002年美國臨床致死案例發生，世界絕大部分國家停止了基因治療臨床研究。

然而，我國的相關臨床試驗不僅繼續推進并取得重大進展。2003年，

SFDA批準了世界第一個基因治療藥物重組人p53腺病毒“今又生”上市，2004年相繼批準了另一基因治療藥物融瘤型重組腺病毒H101“安科瑞”上市。而國外同類基因治療藥物安進公司的Imlygic融瘤病毒（T-VEC）于才獲得美國FDA批準。我們預計，基因編輯手段的進步，將再一次掀起我國基因治療領域的研究熱潮。

4.2.立足當下，延續領先優勢，迎接發展機遇

目前，我國基因編輯領域的技術能力居于國際領先地位，監管政策處于真空期，有望延續基因治療領域的領先優勢。

技術領先：我國在CRISPR技術的應用層面處于國際領軍地位。

4月，黃軍就團隊利用CRISPR/Cas9技術在人類胚胎中開展的關于地中海貧血癥的研究，是世界上首例修改人類胚胎基因的嘗試，具有里程碑意義。10月中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院和南京大學-南京生物醫藥研究院、廣州醫藥研究總院等合作，利用CRISPR/Cas9技術成功培育出兩只肌肉生長抑制素（MSTN）基因敲除狗。不同于已經實現基因敲除的牛、羊、豬、猴等其他大型哺乳動物，狗的生殖生理較為特殊，基因敲除狗的培育難度大，此次中國科學家培育出的基因敲除狗為世界首例。

監管真空：目前，基因編輯技術在CFDA和衛計委的監管政策上均未得到明確定義，尚處于監管盲區。參考基因測序、免疫細胞治療及干細胞治療等其他前沿技術的發展歷史，從技術萌芽到產業格局形成，期間存在相當長的監管空白期，華大基因、北科生物等龍頭企業均是在此期間發展壯大，并奠定領先優勢。我國醫藥監管政策制定進度往往滯后于醫療技術的發展速度，新政策出臺前的窗口期，為企業探索基因編輯技術的下游應用開放了一定的自主性。

此外，專利和倫理是行業的兩大制肘因素，而我國的專利保護制度尚未與國際接軌，極大地保護了本土研發機構自主創新的熱情，同時生物科技創新領域相比西方國家受宗教干預的程度小，為新興技術得以發展壯大提供了肥沃土壤。

目前，國內相關企業主要集中在試劑盒開發和模式動物篩選模型構建上，以CAR－T為代表的基因治療技術臨床探索初步展開。

我們預計，未來3-5年我國將迎來基因編輯領域的大發展時期，伴隨著資本加大投入，涉足的學術研究機構和生物技術及制藥企業將如雨后春筍般涌現。經歷市場的大浪淘沙后，技術領先、布局前瞻的企業有望最終成長為基因編輯行業的皇冠明珠。

5.相關上市公司

勁嘉股份（002191）??公司與中山大學黃軍就副教授合作，目標建立基于CRISPR/Cas9技術的地中海貧血疾病基因修正的技術體系。黃軍就發表了全球第一篇有關利用CRISPR技術修正人類胚胎的研究成果，本人入選《科學》雜志十大人物。預計公司將繼續深化與中山大學的合作，全面實施醫療健康轉型戰略。

銀河生物（000806）??公司斥資5億元投資南京生物，南京生物是南京大學模式動物研究所和南京生物醫藥研究院的產業化平臺，在利用CRISPR/Cas9系統編輯敲除模式動物上具有領先的技術和經驗。南京生物醫藥研究院曾成功培育技術難度較大的基因敲除狗，為世界首例。

東富龍（300171）??全資子公司東富龍醫療參股上海伯豪生物34%股權。伯豪生物是國內領先生物的CRO公司，提供基因組編輯工具CRISPR/Cas9技術服務，可以快速高效實現任意哺乳動物（尤其是人類）細胞系基因敲除服務。

澳洋科技（002172）??參股吉凱基因2%股權，吉凱基因是國內領先的科研服務提供商，擁有完善的CRISPR/Cas9慢病毒系統和TALLEN技術儲備，提供藥物篩選模型用基因編輯大小鼠服務。

安科生物（300009）??參股博生吉生物科技15%股權，博生吉擁有CAR-T和CAR－NK技術平臺，實體腫瘤CAR-T臨床試驗有望推進。

姚記撲克（002605）??擬增資上海細胞治療公司，標的公司擁有免疫細胞治療技術，包括CAR－T在內的6項細胞治療技術有望開展臨床研究。

中源協和（600645）??公司出資設立英威福賽生物技術有限公司，與歐美科學家和新技術企業合作，擬開展新一代細胞治療技術研發，推廣CAR-T等免疫修飾細胞治療技術的臨床應用。

6.風險提示

6.1.監管政策風險國家尚未出臺基因編輯的監管政策，同時對于遺傳修飾的干細胞臨床研究尚未完全放開，存在一定的監管政策的風險。

6.2.臨床研究的不確定性風險

基因編輯臨床研究投入大，時間周期長，不確定因素多。

6.3.技術不規范使用帶來的倫理問題風險。基因編輯技術的不規范使用和濫用，尤其是在輔助生殖領域，將帶來巨大倫理問題和社會問題。